Alzheimerio ligos gydymas naudojant naują FDA patvirtintą vaistą: ar tai veikia?

Alzheimerio liga serga maždaug 6 milijonai žmonių JAV, apie 30 milijonų visame pasaulyje, ir tikimasi, kad iki 2050 m. padvigubės. Šiuo metu yra patvirtinti tik penki vaistai, skirti pristabdyti ligą.

Nors pacientų gynimo grupės siekia, kad įvairūs gydymo būtų patvirtinti, artimiausi ir perspektyviausi būdai galimai bus patvirtinti tik per trejus ar ketverius metus.

Tačiau birželio pradžioje FDA patvirtino naują vaistą, todėl jis buvo pirmasis per beveik du dešimtmečius. Aducanumabas, parduodamas kaip Aduhelm, yra kas mėnesį į veną leidžiama infuzija, skirta sustabdyti sutrikimą suaugusiesiems, turintiems lengvus atminties ir mąstymo sutrikimus. Šis vaistas nuo Alzheimerio ligos yra skirtas ligos procesui lėtinti, o ne tik simptomams slopinti.

Klinikiniai tyrimai buvo atlikti su pacientais, sergančiais ankstyvos stadijos Alzheimerio liga ir aukštesniu nei įprasta amiloido kiekiu. FDA šio vaisto etiketėje nebuvo nurodę, kam jis bus naudingas, o tik sakoma, kad jis pagamintas „Alzheimerio ligai gydyti“.

Tai patvirtino nepriklausomas agentūros patariamasis komitetas ir Alzheimerio ligos ekspertai. Jie teigia, kad nebuvo pakankamai įrodymų, rodančių, kad vaistas padeda pacientams.

Nors jis buvo laikinai patvirtintas, FDA paprašė gamintojo „Biogen“ atlikti naują klinikinį tyrimą, kad būtų parodytas jo veiksmingumas. Jei 4 fazės bandyme nebus pateikiama pakankamai duomenų, FDA tikriausiai atšauks savo patvirtinimą.

Kai kurie mokslininkai yra susirūpinę, kad „Aduhelm“ patvirtinimas sumažins būsimų vaistų kartelę ir leis jiems patekti į rinką, kol šios srities ekspertai nebus tikri, kad nauda viršija riziką.

Šiuo atveju aducanumabo šalutinis poveikis yra smegenų patinimas ar kraujavimas, pasireiškęs maždaug 40% 3 fazės tyrimo dalyvių, kurie gavo didelę dozę. Dauguma dalyvių buvo besimptomiai arba patyrė galvos skausmą, galvos svaigimą ar pykinimą. Nors nė vienas 3 fazės pacientas dėl poveikio nemirė, vienas saugumo tyrimo dalyvis mirė.

Keli Alzheimerio ligos gydytojai, kurie anksčiau manė, kad argumentas dėl leidimo aducanumabui buvo per silpnas, pareiškė, kad dabar jaučiasi etiškai įpareigoti padaryti vaistą pasiekiamą. Jie mano, kad, nepaisant problemiškų įrodymų, daugelis pacientų manytų, kad FDA patvirtinimas buvo įtikinamas.

Gyd. David Knopman, Mayo klinikos klinikinis neurologas ir vieno tyrimo pagrindinis tyrėjas, teigė, kad įrodymų nepakanka bet kokiai naudai įrodyti. Toliau jis paminėjo, kad „pateikė duomenis pacientei ir jos vyrui, ir jie neišgirdo nė žodžio, kurį pasakiau apie mano susirūpinimą. Viskas, ką jie girdėjo, buvo tai, kad gali būti naudos“.

Šis vaistas dar nėra patvirtintas už JAV ribų, tačiau „Biogen“ kreipėsi dėl jo leidimo Europos Sąjungoje, Japonijoje, Brazilijoje ir kitose šalyse.